Novartis'in gen tedavisinde tümör riski mercek altında

Novartis tarafından yapılan açıklamalarda, 2019 yılından bu yana onaylı Zolgensma tedavisi alan hastalarda dokuz ayrı tümör vakasının rapor edildiği ifade edildi. FDA'nın aktardığı bilgilere göre, kanserle ilişkili GLI1 geninin rol oynadığı üç tümör vakasından ikisinde, tedavide kullanılan zararsız hale getirilmiş viral taşıyıcı DNA'sının hastaların kendi genomuna yerleştiği moleküler testlerle kanıtlandı.

Üçüncü vakadaki mekanizma üzerindeki araştırmaların ise devam ettiği, bildirilen tüm vakaların doğrudan bu tedaviden kaynaklandığının kesinleşmediği ancak güvenlik endişelerini artırdığı vurgulandı.

Dünya genelinde 6 binden fazla hastaya uygulandı

Kalıtsal ve ilerleyici bir sinir-kas hastalığı olan SMA ile mücadelede kullanılan Zolgensma, iki yaşından küçük çocuklara tek seferli damar içi infüzyon yoluyla uygulanıyor. Hastalığın temelindeki genetik eksikliği gidermek amacıyla işlevsel gen kopyalarını hücrelere taşıyan bu yöntem, bugüne kadar klinik çalışmalar, özel programlar ve ticari uygulamalar dahil olmak üzere dünya çapında 6 binden fazla hastaya verildi.

Uzmanlar, kullanılan viral vektörlerin hastanın DNA'sına entegre olma potansiyelinin uzun vadeli riskler doğurabileceğine dikkat çekiyor.

Benzer taşıyıcı kullanan ikinci ilaç da değerlendirmede

FDA, Novartis'in benzer bir endikasyon için geliştirdiği ve omurilik sıvısına enjekte edilen Itvisma adlı ikinci gen tedavisinin de potansiyel riskler kapsamında değerlendirildiğini duyurdu. Her iki ürünün aynı viral taşıyıcı sistemini kullanması nedeniyle inceleme kapsamına alındığı, ancak Itvisma kullanan hastalarda henüz herhangidir tümör vakasına rastlanmadığı açıklandı.

Kurum, şu an için her iki tedavinin de hastalar için sağladığı faydaların mevcut risklerden daha ağır bastığını, ancak güvenlik verilerinin yakından izleneceğini bildirdi.