FDA, Novartis'ın Zolgensma gene tedavisinde tümör riskini inceliyor

ABD Gıda ve İlaç Dairesi, Novartis'in spinal müsküler atrofi tedavisinde kullanılan Zolgensma gene tedavisinde tümör oluşumu riskini araştırıyor. Şirket dokuz tümör bildirimi aldığını ve iki olguda bağlantıyı doğruladığını açıkladı.

· 1 dk 3 FDA, Novartis'ın Zolgensma gene tedavisinde tümör riskini inceliyor Meksika'da Sağlık Çalışanları Protestosu:'Hastalanmayın' ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), Novartis'in spinal müsküler atrofi (SMA) hastalarında kullanılan gene tedavi ürünü Zolgensma ile ilişkili tümör oluşumu (neoplazi) riskini incelemeye başladı. İsviçreli ilaç üreticisi, aynı gün yaptığı açıklamada tedavi edilen çocuklarda görülen tümörlerden ikisinin ürünle bağlantılı olduğuna dair kanıt bulunduğunu duyurdu.

Novartis'e göre şu ana kadar Zolgensma uygulanan hastalarda toplam dokuz tümör bildirimi alındı. Bunlardan ikisinde tümörlerin gene tedavi vektörüyle ilişkili olabileceğine dair bulgular tespit edildi. Şirket, bu olguların nadir görüldüğünü ve risk-fayda değerlendirmesinin devam ettiğini belirtti.

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), iki yaşın altındaki SMA hastalarında kullanılan tek dozluk gene tedavisidir. Tedavi, eksik SMN1 genini taşıyan adeno-ilişkili virüs (AAV) vektörü aracılığıyla hücrelere ulaştırır. AAV tabanlı tedavilerde genetik materyalin hücre genomuna rastgele entegrasyonu, teorik olarak onkogen aktivasyonu riski taşıyabiliyor; bu nedenle FDA, güvenlik verilerini yeniden değerlendiriyor.

SMA, motor nöronların kaybına yol açan ve bebeklik-çocukluk döneminde ciddi kas güçsüzlüğüne neden olan genetik bir hastalıktır. Zolgensma, hastalığın temel nedenine yönelik onaylı tedavilerden biri olarak kullanılıyor.

FDA incelemesi, Zolgensma'nın piyasadan çekilmesi anlamına gelmiyor; kurum, güvenlik sinyalini doğrulamak ve gerekirse etiket güncellemesi yapmak üzere verileri analiz ediyor. Novartis, hastaların ve hekimlerin tedaviyi sürdürmesini önerirken, olası belirtiler konusunda dikkatli olunması çağrısında bulundu.

Uzmanlar, gene tedavilerinin uzun dönem güvenlik profilinin henüz tam olarak bilinmediğini ve bu tür incelemelerin alanın olgunlaşması için gerekli olduğunu vurguluyor. İncelemenin sonuçları, benzer AAV tabanlı tedavilerin geliştirilme ve onay süreçlerini de etkileyebilir.